Zente és Levente magyar sorstársai is megkaphatják az SMA elleni terápiát

Ez elmúlt három hónapban két SMA-s kisbeteg miatt fogott össze az ország, és sikerült összegyűjteni a pénzt a gyógyszerre.

A kis Zente SMA-ban, vagyis gerincvelői izomsorvadásban, illetve annak is a legsúlyosabb formájában, az úgynevezett SMA I-es típusában szenved, ám a szüleinek sikerült összegyűjteniük 700 millió forintot. Ez az összeg pedig elég volt arra, hogy a gyermek megkapja a Zolgensma nevű készítményt, amely „kijavítja” azt a génhibát, amit az SMA I-et okozza.

 

A kis Levente szintén SMA-ban, ám annak a II-es típusában szenved. Az ő állapota annyiban különbözik Zentétől, hogy Levente tud ülni magától, ám a Zolgensma nélkül járni biztosan nem fog tudni. A betegség egyébként a kisfiú légzéshez szükséges izmaira is kihatott, az édesanyja anno az egyik posztban ennyit írt:

„az otthoni lélegeztetés is a mindennapjaink részévé vált.”

Levente édesapja korábban leszögezte, hogy kisfia nem halálos beteg: ha nem kaphatja meg ezt a kezelést abba nem fog belehalni, csak a jelenlegi orvostudomány állása szerint kerekesszékes lesz.

 

A pénteki sajtótájékoztatón Kásler Miklós elmondta: 2017 nyarán törzskönyvezték a Spinraza nevű készítményt, amelyet 2018 elejétől Magyarországon is alkalmaznak az SMA-nak nevezett, gerincvelői eredetű izomsorvadás kezelésére. A kormányzat 2018-ban egymilliárd forint többletforrást biztosított a kezelésekre, és még abban az évben 30, azóta pedig további 24 gyermek kapta meg a kezelést.

A miniszter felhívta a figyelmet: a klinikai vizsgálatok eredményei igazolták a betegségcsoport további típusai esetében is a gyógyszer hatásosságát, ezért a kormányzat most további forrást biztosít rá.

A gyógyszer forgalmazójával született megállapodás szerint így minden, 18 év alatti gyermek hozzájuthat a jelenleg létező legkorszerűbb terápiához, vagyis további 12-15 gyermek kezelése kezdődhet meg hamarosan, és minden eddigi terápiát is folytatni lehet. Azok is részesülhetnek a kezelésben, akiknek a kérelmét eddig visszautasították.

Kásler Miklós szólt arról is, hogy a terápiát két kisgyermeknél – Zenténél és Leventénél – nem alkalmazzák, az ő részükre ugyanis összegyűlt az Európában nem elérhető Zolgensma készítményre a forrás. A két kisgyermek terápiáját le kellett állítani ahhoz, hogy megkaphassák a génterápiát.

Mint mondta, a Zolgensma nevű készítményt nem törzskönyvezték Európában, csak az Egyesült Államokban. Hozzátette: a gyógyszer európai regisztrációja azért késik, mert kiderült, a cég az első fázisban végzett állatkísérletek eredményét manipulálta, ezért az amerikai hatóság a két évnél idősebbek esetében visszavonta a gyógyszer alkalmazási engedélyét. Megjegyezte: remélik, mielőbb tisztázódnak a körülmények, és ha az európai adminisztráció megadja az engedélyeket, Magyarország is dönt a kérdésben.